올릭스는 단일 약물로 복수 표적과 복수 장기를 한 번에 제어하는 플랫폼 ‘OASIS’의 확장 전략과 이중 조직·이중 표적 플랫폼 ‘OASIS-DUO’의 초기 개념입증(PoC) 데이터를 공개했다고 3일 밝혔다. OASIS-DUO는 서로 다른 조직을 표적하는 두 개의 siRNA를 하나의 구성체로 결합한 이중 조직 플랫폼이다. 각 siRNA에는 조직 특이적 전달체가 적용돼 있어 혈액 내에서 분리된 이후 각기 다른 조직으로 전달돼 해당 조직의 표적 유전자를 선택적으로 억제하는 방식이다. 올릭스에 따르면 이번 초기 PoC 연구에서는 간 표적 siRNA와 지방조직 표적 siRNA를 단일 약물로 구현해 마우스에 단회 투여했다. 그 결과 간과 지방조직 모두에서 표적 유전자 억제 활성이 확인됐다. 바다이야기 거북이 특히 간에서는 기존 단일 표적 대조군과 비교 가능한 수준의 억제 효과가 관찰됐고, 지방조직에서도 뚜렷한 표적 억제 효과가 확인됐다. 올릭스는 비만과 대사이상 관련 지방간염(MASH) 등 복합 대사질환에서 두 조직의 이상이 함께 나타나는 경우가 많다는 .에 주목해, 이를 동시에 조절하는 치료 전략을 개발하고 있다고 설명했다. 향후 간 지방조직 조합을 넘어 신장, 근육 등 다양한 조직 조합으로 적용 범위를 넓힐 계획이다. 올릭스는 단일 조직 내 서로 다른 두 표적을 동시에 조절하는 ‘OASIS‑D’ 플랫폼도 적용 범위를 넓혀가고 있다고 설명했다. 간 질환 중심으로 구축해 온 이중 표적 플랫폼을 안질환 영역으로 확장하며, 간 외 조직에서도 이중 표적 접근의 개발 가능성을 키우겠다는 목표다 모바일 온라인 바다이야기 . 안질환 영역에서는 새롭게 발굴한 건성 지도모양위축(GA) 관련 표적을 다른 축으로 결합하는 전략이 추진되고 있다. 올릭스는 GA 동물모델에서 각 siRNA를 절반 용량으로 적용한 이중 표적 치료제가 단독 물질 대비 개선된 망막 기능 보호 효과를 보이는 결과를 확인했으며, 이를 통해 단일 조직 내 두 표적을 동시에 조절하는 접근이 치료 효율을 높일 가능성을 확인했다고 설명했다. 이동기 올릭스 대표이사는 “OASIS‑D와 OASIS‑DUO는 단일 약물로 복수 표적·복수 장기를 동시에 제어할 수 있는 플랫폼”이라며 “간에 머물지 않고 안구·지방조직 등 간 외 영역으로 선제적으로 확장해 글로벌 RNAi 판도를 선도해 나가겠다”고 말했다. 이어 “기존 파트너십에 담긴 이중 표적 치료제 우선협상권 구조를 활용해 협력 범위를 확대하고, 동시에 신규 기술이전 기회를 적극적으로 발굴하겠다”고 밝혔다. serif; fon