존슨앤드존슨(J&J)이 차세대 세포치료 기술로 주목받는 생체 내 CAR-T(in vivo CAR-T) 분야에 대한 투자를 확대한다. 미국 바이오기업 세일 바이오메디슨스(Sail Biomedicines)에 대규모 자금을 투입하는 동시에 향후 세일을 인수할 수 있는 독.적 선택권까지 확보하면서 자가면역질환 치료제 개발 경쟁에 본격적으로 뛰어드는 모습이다. J&J와 세일 바이오메디슨스는 생체 내 CAR-T 기반 자가면역질환 치료제 개발을 위한 전략적 협력 계약을 체결했다. 이번 계약에 따라 J&J는 세일 바이오메디슨스에 총 7억8500만달러를 선지급한다. 선지급금 가운데 4억6500만달러는 세일 바이오메디슨스에 대한 지분 투자로 집행된다. 여기에 세일 바이오메디슨스는 개발 과정에서 최대 1억4000만달러 규모의 추가 마일스톤을 받을 수 있다. J&J는 향후 세일 바이오메디슨스를 인수할 수 있는 권리도 확보했다. 독. 인수 선택권을 행사할 경우 J&J가 추가로 지급할 수 있는 금액은 최대 25억8000만달러에 달한다. 이번 협력의 중심에는 세일 바이오메디슨스가 개발 중인 자가면역질환용 생체 내 CAR-T 프로그램이 있다. 선도 후보물질인 SAIL-0839는 CD4와 CD8 T세포를 주요 표적으로 삼는다. 세일 바이오메디슨스는 원형 RNA(circular RNA)를 활용해 T세포 내부에서 CD19 CAR가 안정적으로 발현되고 보다 오래 유지되도록 하는 기술을 개발하고 있다 릴게임 5만 . 여기에 나노입자와 결합분자를 이용해 RNA가 목표 세포에 효과적으로 전달될 수 있도록 하는 플랫폼 기술을 적용하고 있다. 세일 바이오메디슨스가 공개한 전임상 결과에서는 SAIL-0839를 생쥐 모델에 단회 또는 짧은 간격으로 투여했을 때 B세포가 제거되는 결과가 확인됐다. 특히 림프조직 내 B세포까지 감소시키는 것이 자가면역질환에서 중요한 의미를 가질 수 있다는 게 세일 바이오메디슨스의 설명이다. 이는 기존 면역억제 방식과 달리 환자의 면역체계를 근본적으로 재설정하는 치료법으로 이어질 가능성이 있다는 분석이다. 세일 바이오메디슨스는 전신홍반루푸스(SLE)와 류마티스관절염(RA) 등을 주요 타깃 질환으로 제시하고 있다. 생체 내 CAR-T는 환자 몸 밖에서 T세포를 채취해 유전자 조작 후 다시 투여하는 기존 생체 외 CAR-T(ex vivo CAR-T)의 한계를 보완할 수 있는 기술로 평가된다. 생체 외 CAR-T는 난치성 자가면역질환에서 장기간 질환 개선 가능성을 보여주고 있지만, 환자별 세포를 채취하고 제조하는 과정이 필요해 비용과 생산 부담이 크다. 또한 CAR-T 투여 전 림프구 제거를 위한 전처치가 필요하다는 .도 치료 과정의 부담으로 꼽힌다. 모바일신천지 반면 생체 내 CAR-T는 환자의 체내에서 직접 T세포를 CAR-T 세포로 전환하는 방식이어서 별도의 세포 제조 과정과 전처치를 줄일 수 있다는 기대를 받고 있다. 상용화에 성공할 경우 기존 CAR-T보다 접근성이 높은 기성품형 치료제로 발전할 가능성도 있다. 이 같은 가능성에 주목해 글로벌 제약사들의 투자도 잇따르고 있다. 최근 18개월 동안 애브비, 아스트라제네카, 브리스톨마이어스스퀴브(BMS), 길리어드사이언스의 카이트 등이 생체 내 CAR-T 관련 기업과 기술에 대한 투자를 확대했다. 일라이릴리는 지난 4월 켈로니아 테라퓨틱스를 선급금 32억5000만달러에 인수하기로 결정했다. 애브비 역시 캡스탄 테라퓨틱스를 21억달러에 인수하면서 전신홍반루푸스와 류마티스관절염을 대상으로 임상 1상을 진행 중인 CPTX2309를 확보했다. BMS도 오비탈 테라퓨틱스 인수를 통해 자가면역질환을 겨냥한 전임상 단계 CD19 자산을 확보한 바 있다. J&J 역시 생체 내 CAR-T 분야에서 자체 프로그램을 추진하는 한편 켈로니아 테라퓨틱스와의 협력도 진행해왔다. 이번에는 세일 바이오메디슨스에 대한 대규모 투자와 인수 선택권까지 확보하면서 관련 파이프라인을 추가로 강화하게 됐다. 이번 계약은 단순한 후보물질 확보를 넘어 생체 내 CAR-T를 활용한 자가면역질환 치료제 개발 역량을 선。하려는 J&J의 전략으로 풀이된다. 향후 SAIL-0839의 임상 개발이 본격화되면 자가면역질환 분야에서 차세대 CAR-T 치료제의 경쟁 구도도 더욱 치열해질 전망이다.